强化真实世界研究，这意味着创新药进入目录的考评维度将增加
文｜《财经》记者辛颖
编辑｜王小
在创新药企业的焦急等待中，2025年7月1日，国家医保局召开发布会公布了《支持创新药高质量发展的若干措施》（下称《支持创新药措施》）。
国家医保局医药服务管理司司长黄心宇对《财经》表示，相关支持措施都将在2025年药品目录调整过程时体现。
提及2025年国家医保目录调整何时启动，黄心宇连说，“很快、很快。”并称，商保目录药品在入院使用上的支持和医保目录内的创新药差不多。
今年医保目录调整比往年启动得晚，原因是要同步启动商业健康保险药品目录。从《支持创新药措施》中可见，一套全新的规则正在酝酿中。
创新药价格保密机制将升级
“从制定程序上看，商保创新药物目录由国家医保局组织制定，与医保目录同步调整，程序基本一致。”黄心宇在上述发布会上说。
《财经》获悉，商保目录的药品定价，与医保目录进行价格谈判不同，将采用“价格协商”机制，这意味着想进入商保目录，对降价的力度要求就明显更小，沟通空间更大。
为了鼓励医院使用商保目录中的创新药，减少了用药限制，商保创新药目录内药品不计入基本医保自费率指标和集采中选可替代品种监测的范围、相关病例可不纳入按病种付费范围等。
2018年国家医保局成立以来，149种创新药被纳入医保目录。此次推出的《支持创新药措施》显示，商保目录将重点纳入超出基本医保保障范围的创新药。
商保专家对于一个药品能否进入商保创新目录，以及价格协商具有重要的决策权。值得注意的是，《支持创新药措施》提出通过协商合理确定商保创新药目录内药品结算价，探索更严格的价格保密机制。
创新药企业对价格保密的需求很迫切。一个重要原因在于，一款药为了进入医保目录，标出低价，可能直接影响到其全球定价。
虽然在既往的医保目录谈判中，不少企业选择了价格不公开，但是现有的医保报销政策，一旦药品进入医院销售，就可以倒推出企业的真实报价，保密力度相对较弱。
国家医保局相关负责人表示，已经关注到中国药企出海的情况较多，有企业反映原产国价格对出海价格有影响，现在看中国确实是“价格洼地”，尽量不因为中国的药品谈判低价影响企业出海，相关具体措施正在研究。
商保目录在考虑弥补这一缺憾，并扩大应用范围，将由商业健康保险和医疗互助等参考使用，并且是推荐使用，非强制推行。
这意味着商业保险公司有较多的自主决策权，也意味着药品销量是未知数，而这是决定着价格协商的博弈中，各方能够拿出多少筹码的关键。
“真创新”考评维度将增加
此次文件释放的另一个重要信号是，对创新药进入目录的考评维度将增加。
如《支持创新药措施》提出，探索建立科学的真实世界研究方法，鼓励创新药开展真实世界研究，推动研究结果与药品目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩。
“主要是有些药是‘单臂’上市，实际疗效不确定。真实世界研究可以补齐实际临床应用后的药品疗效。”一位卫生技术评估专家对《财经》分析。
“单臂”上市，是指药物通过单臂临床试验后审批上市，在试验中不设对照组，而非通行的随机、双盲试验，一般适用于目前无标准治疗可作对照的肿瘤晚期末线用药研究，可以加快临床研究进程，但对试验的可靠性有一定影响。
近年来，创新药进入医保目录的速度越来越快，2024年，新纳入医保目录的91个新药中，有33个实现了当年获批、当年上市、当年进入医保目录。
这意味着药品正式进入临床后的数据是非常有限的。一位医保系统人士曾对《财经》分析，比如这款药有明确的机制创新、靶点创新，医保要支持这样的创新药，尽快纳入医保目录中。那么到底临床有多少价值，值多少钱，是后面的问题。
显然，医保部门要着手解决“后面”的问题了。
在真实世界环境下收集与患者有关的数据，通过分析，获得医疗产品的使用价值及潜在获益或风险的临床证据，被称为真实世界研究。
早在2016年，美国国会通过《21世纪治愈法案》中，明确美国食品和药品监督管理局（FDA）可在合适情况下使用真实世界数据，作为医疗器械及药品上市后研究及新适应症开发的审批证据。
在中国，药物做真实世界研究并不普遍。此次国家医保局有计划将研究结果与医保目录的目录准入、续约、调整医保支付范围等挂钩。
这是“利益激励”。一位创新药企业人士分析，一是表达了创新药真实世界研究是“有利可图”的，以此吸引企业认真做；二是有些创新药开展临床综合评价，将逐步走入一定的强制性要求，或者一定的科研文化氛围。
这也会直接关系到企业是否需要增加对创新药的投入。“每个产品做完真实世界研究，至少三五十万元，这个如果推开就会形成和当年药物经济学评价研究之初的光景一样。”一位医药企业政策研究人士说，“感觉医保局还是更加注重数据证据。”
企业不能再回避的问题是，创新药到底是不是真创新，是否还能有模糊区间留存？未来，创新药的真定义，或将是从真实世界、临床综合评价中得来。
责编 | 秦李欣
